7月6日上午，由病痛挑戰基金會主辦的2019首屆罕見病合作交流會在京隆重開幕，本屆交流會由中國罕見病聯盟作為指導單位，由中國研究型醫院協會罕見病分會、北京醫學會臨床藥學分會、北京協和醫院和8家罕見病病友組織協辦，衛健委藥政司副司長張鋒為大會致辭。

　　這場為期兩天、規模空前的行業盛會，來自政府、醫院、科研、企業、公益、媒體等多方人士和公眾，與來自90種罕見病、105家病友組織或團體的200余名罕見病病友共聚一堂，共600余名參會人員、14個分論壇、50余場報告和一場“生而不凡”演講藝術盛典，以“健康中國，一個都不能少”為主題，探討罕見病群體的未來。

　　權威解讀最新政策　指明問題解決路徑

　　據統計，自2016年起，中共中央、國務院就印發了《“健康中國2030”規劃綱要》，明確指出要“完善罕見病用藥保障政策”;2018年，國家衛健委等五部委頒布《第一批罕見病目錄》，今年，國家建立全國罕見病診療協作網等多項支持政策陸續出臺，罕見病群體得到社會廣泛關注。

　　大會上，由衛健委藥政司副司長張鋒致開幕辭。“如今已是夏天，黨和國家在罕見病領域的很多政策，現在正在發揮溫暖的效益，”他對為病友付出的醫生、病友組織、基金會、中國罕見病聯盟深表謝意，并強調，“最好的藥物就是我們共同努力”，寄語參會各方攜手，為健康中國貢獻力量。

　　來自國家衛健委醫政醫管局的醫療管理處處長李大川，解讀了《中國罕見病防治的管理政策》。他分析出中國罕見病群體的現狀和困難，介紹了衛健委近一年來為此開展的七項工作，包括建立全國罕見病病例登記、構建全國新生兒疾病篩查網絡、開展部分補助或救助項目、加強罕見病用藥研發和供應保障等。今后的工作將本著“預防為主、分類施策、穩步推進”的原則，完善用藥科研和產業政策，構建多層次社會保障體系。

　　國家衛健委衛生研究發展中心衛生技術評估研究室主任趙琨，為大家分享《罕見病衛生技術評估思考》。國家藥品監督管理局藥品審評中心化藥臨床一部高級審評員張杰，為大家解讀了《罕見病藥品的審評審批》。兩位嘉賓讓大家了解到罕見病用藥從研發、上市到納入醫保的路徑，不約而同地強調病友參與的重要性，希望病友積極響應，并呼吁各界關注罕見病創新藥研發較少等問題。

　　國家衛健委罕見病診療與保障專家委員會辦公室主任、中國罕見病聯盟副理事長兼秘書長、北京協和醫院副院長張抒揚教授，為大家講授《罕見病數據調研與醫療網絡運行》。她強調了罕見病數據調研對科研、醫療的重要性，介紹了中國國家罕見病注冊登記系統，并對未來罕見病數據平臺的建設、運行提出了設想。

　　多方聯合倡議，共創美好未來

　　嘉賓的一系列報告，讓在場的罕見病病友和各界伙伴充分感受到了黨和國家致力解決罕見病問題的決心和行動，一項項支持政策，可見的解決路徑，讓大家深受鼓舞。

　　同時，參會各方也意識到，罕見病病友在藥物研發、政策評估等方面發揮著重要作用，而廣大病友與各相關方的聯結卻并不通暢，國內各方對罕見病科研、藥物研發等方面重視度仍有欠缺，未來各方有著攜手努力的廣闊空間，這也是本屆合作交流會召開的重要意義。

　　作為罕見病公益領域從業十余年、前后發起兩個罕見病組織的罕見病病友——病痛挑戰基金會秘書長王奕鷗，分享了《病友組織在罕見病問題解決過程中的價值》，她先從“病友組織”的定義講起，闡述病友組織在罕見病診療、用藥、公益援助、溝通多方、政策推動、公眾倡導等領域的價值與作用，并分析了當下病友組織面臨的種種挑戰，為各項分論壇預熱。

　　開幕式現場，主持人路晨宣讀了中國罕見病聯盟和病痛挑戰基金會聯合多家病友組織發布的《倡議信》，張鋒副司長以及多位嘉賓一起為罕見病病友加油，呼吁各界伙伴繼續秉持“健康中國，一個都不能少”的理念，攜手支持罕見病患者及其家庭，為實現中華民族偉大復興的中國夢打下堅實健康基礎。

　　此外，在企業推動解決罕見病問題的角度上，中國研發藥物協會副主席、中國工商協會醫藥商會副會長、中國醫藥企業協會執行副主席吳曉濱，還分享了《企業力量解決罕見病用藥難問題》，為大家帶來他多年的重要經驗。

　　據悉，大會14個分論壇將按照“倡導”、“醫療”、“關愛”三大版塊，探討罕見病相關的第二批國家目錄制訂、數據調研、診療、用藥、基因檢測、病友生活照料等多項主題;

　　作為響應國家《“健康中國2030”規劃綱要》的行業盛會，罕見病合作交流會希望借此機會搭建一個罕見病病友、病友組織和政府、醫院、科研、企業等交流的平臺，形成合力，圍繞罕見病病友的福祉，共創中國罕見病群體的美好未來，為貫徹國家扶貧戰略、全面建成小康社會貢獻力量。 

馬郡鴻